Врятувати Вікторію: як на Львівщині збирають гроші для дівчинки зі СМА

Врятувати дівчинку можуть ліки вартістю 65 мільйонів гривень. Суму потрібно зібрати у дуже стислі терміни.

Що таке СМА

Спінальна м’язова атрофія (СМА) – це спадкове генетичне захворювання, що вражає моторні нейрони у спинному мозку. Вони є керівними центрами організму та подають сигнали від мозку до м’язів і навпаки. За працездатність моторних нейронів відповідає білок SMN (survival motor neuron) – його продукує ген SMN1. Проте через мутацію в гені продукування білка зупиняється, а його відсутність провокує поступове відмирання моторних нейронів і, як наслідок, атрофію м’язів.

Це орфанна хвороба – тобто така, що трапляється не частіше ніж один випадок на 2000 осіб. Згідно з загальносвітовою статистикою, один із 10 тисяч новонароджених матиме спінальну м’язову атрофію.

Носієм гена, який викликає СМА, є кожна 40 людина. Захворювання передається від батьків до дитини за умови, якщо обидва мають «зламаний» ген. У такому випадку ймовірність його успадкування дорівнює 25%. Проявитись хвороба може в будь-якому віці – як у дитини, так і у дорослого, але який саме механізм є каталізатором цього процесу, науці наразі невідомо.

В Україні є щонайменше 250 дітей і дорослих, яким офіційно встановили діагноз – спінальна м’язова атрофія . Сьогодні у світі є препарати, завдяки яким такі пацієнти можуть вести нормальне життя, але їх вартість настільки висока, що без участі держави купувати ці ліки нереально.

Радикального лікування спінальної м’язової атрофії не існує. Однак у світі вже є кілька препаратів, які можуть допомогти: «Золгенсма», «Еврісді» та «Спінраза». Перший спрямований на внесення в організм схожого здорового гену, який певний час буде заміщати роботу недієздатного гена. А два інших – на компенсацію недієздатності «поламаного» гена. Всі три в результаті сприяють продукуванню в організмі білка SMN, що захищає моторні нейрони.

«Спінраза» – ін’єкція, яку роблять в епідуральний (нижній) відділ спинного мозку. Препарат, розроблений компанією Biogen. У США для застосування був схвалений 2016 року, в Європі – 2017-го. В Україні у грудні 2018 року на сайті президента була опублікована петиція щодо реєстрації Spinraza в Україні, яка набрала необхідну кількість голосів. Впродовж першого року життя є навантажувальна доза, після чого треба пожиттєво робити укол тричі на рік. Натомість «Еврісді» – це сироп для використання в домашніх умовах. Його треба приймати пожиттєво, щодня в один і той самий час.

Середня ціна «Еврісді» для України сягає близько 260 тисяч гривень. Тобто річна вартість сиропу у випадку максимальної дози становитиме близько 9 мільйонів гривень для одного пацієнта. Ін’єкція «Спінрази» в перший рік коштуватиме близько 12 мільйонів гривень, а в наступні роки – 5-6 мільйонів.

Чудодійний препарат: міф чи реальність

Для Вікторії Полюги проводиться збір коштів на препарат  Zolgensma. Терапія надає функціональну копію гена SMN для зупинки прогресування захворювання за допомогою стійкої експресії білка SMN. Фактично він ремонтує «поламаний» ген. Розробники запевняють, що знадобиться лише одна ін’єкція.

«Лише один укол. Так, він один, бо фізично неможливо зробити другий: критерії можливого вікна застосування – або вага до 21 кілограму, або вік до двох років Ми розраховуємо, що його дієвість досягає п’яти років. Виробник гарантує 10. Висока вартість Zolgensma визначена якраз на період прогнозованого ефекту, тобто 5-6 років. Це ніби гарантія, що 5 років пацієнт буде живий і не потребуватиме іншого лікування. Ті ж 5 років лікування іншими препаратами коштуватиме так само Але якщо пройдуть дослідження, що по завершенню цього терміну втрачається ефективність дії препарату і його потрібно поновити – зробити наступний укол, що тоді? Є високий шанс того, що більшість пацієнтів, які отримали укол Zolgensma, будуть повертатися до інших способів лікування. До того ж він не може бути застосованим для всіх. Станом на сьогодні в Україні на нього можуть претендувати 3-5 пацієнтів, чиї вікові характеристики підходять для можливості введення цього препарату», – пояснює голова фонду «Діти СМА» Віталій Матюшенко.

Однією з таких пацієнток, кому може допомогти Zolgensma, є дівчинка зі Львова Вікторія Полюга.

«Збір коштів на препарат  Zolgensma для Вікторії Полюги почався у квітні. На сьогоднішній день зібрали 20,6 мільйона гривень. Натомість потрібно заплатити 55 мільйонів при тому, що насправді укол коштує дорожче. Однак клініка, яка готова прийняти Вікторію в Штатах для введення ін’єкції (це дитячий госпіталь у Сан-Антоніо) робить спеціальну ціну, за якою загальна сума збору зменшується. Залишилось зібрати близько 34,4 мільйоні гривень. Щодня на рахунки надходить 100-200 тисяч гривень,на вихідних менше. На жаль, цього замало. Такими темпами ми не встигнемо. Адже ввести препарат  потрібно до того, як дитині виповниться два роки. Варто розуміти, що поступово в організмі стаються незворотні процеси. Тому, що швидше дитина отримає ін’єкцію, то ефективніше себе поведе препарат. Часу обмаль. Батькам ще потрібно встигнути зробити всі документи», – говорить волонтерка Наталія Гаврилів.

У грудні 2019 року компанія-виробник оголосила про запуск програми безкоштовної видачі препарату Zolgensma в країнах, де ліки ще не було схвалено, а розподіл препарату здійснювати за принципом лотереї. Йдеться про 100 безкоштовних доз на рік.

Можна не мати мільйона, але стати одним із мільйона тих, хто дасть по 55 гривень

«До збору коштів для Вікторії долучаються великі компанії. Віримо, що їм вдасться отримати справді великі суми. Ми просимо і нас чують. Багато зголошуються самі. Фонд  «Із янголом на плечі» - приклад того, як з маленьких пожертв зібрали океан. Вдалось зібрати мільйон гривень. Також є сайт «Мільйон троянд для Вікторії». На ньому є можливість подарувати дівчинці чи будь-кому віртуальний букет, він виконує символічну роль. Але за реальні гроші. Поступово кількість цих троянд меншає . Це означає, що люди долучаються. Організовується багато благодійних акцій, концертів, лотерей, аукціонів… До прикладу, мережа«Рукавичка» перераховує по гривні з кожного чеку, вони намагаються в такий спосіб активізувати покупців, заохотити їх долучитися до великої доброї справи. «Шувар», великий оптовий ринок у Львові, сам проявив ініціативу. За перші чотири дні вони зібрали понад 70 тисяч гривень, і ця акція далі триває. Зателефонували з мережі магазинів «Крамар» і запропонували перераховувати відсоток від прибутку», – розповідає Наталія.

Це різні шляхи, які ведуть в одному напрямку. І що більше їх є, то краще. Якщо, наприклад, є велика кількість маленьких сум, то паралельно з ними ще має працювати якась кількість великих – тоді збір рухається інтенсивніше. Так, можна  не мати мільйона, , але стати одним із мільйона тих, хто дасть по 55 гривень.

Чи варто чекати допомоги від держави

Без допомоги держави купувати  такі дорогі препарати самотужки нереально.

Віталій Матюшенко зазначає, що такі ліки не розглядаються як ті, що можна придбати власним коштом.

«Це апріорі прерогатива держави – забезпечувати таким лікуванням пацієнтів, які цього потребують. Це політика держави, політика системи охорони здоров’я, політика захисту своїх громадян», – пояснює пан Віталій.

В Україні наразі лікування від СМА ніяк не доступне, оскільки не існує жодної державної програми, яка фінансувала б придбання лікарських засобів і спеціального обладнання. Проте 2 червня 2021 року Верховна Рада України прийняла у першому читанні законопроєкт 4662, який визначає процедуру закупівлі дороговартісних інноваційних ліків за порядком укладення договору керованого доступу

Такий договір укладається за результатами переговорів і дає змогу забезпечити пацієнтам доступ до інноваційних медичних технологій. Але поки невідомо, що буде після закінчення терміну ДКД.

«Чи влада закриває проблему тимчасово, чи має якісь інші наміри, які можуть бути як корисними, так і навпаки – обернутися нам ще гіршою ситуацією? Усі ці роки відбувалася стандартна ситуація із замовчування самого питання щодо СМА, небажання його підняти на поверхню для вирішення»,– наголошує Віталій .

Нещодавно чергова  петиція набрала понад 25 тисяч голосів – йшлося про виділення з бюджету коштів на Spinraza та Risdiplam..

З’явилася відповідь президента, у якій зазначено: «У зв’язку із цим мною дано доручення прем’єр-міністру України Д.А. Шмигалю невідкладно вжити заходів щодо прийняття відповідної стратегії державної підтримки пацієнтів з рідкісними (орфанними) захворюваннями; забезпечити системну адаптацію законодавства України до потреб надання допомоги хворим (клінічні протоколи лікування, клінічні настанови тощо); впровадити найоптимальніші механізми закупівлі лікарських засобів з метою вирішення питання забезпечення хворих на СМА ефективним лікуванням».

Встигли врятувати: кому пощастило отримати ін’єкцію Zolgensma

За останній рік в Україні було закрито збір коштів для  декількох дітей зі СМА.

Зокрема, восьмимісячна Марія Сахно з Херсонщини – перша дитина в Україні з СМА , на лікування якої вдалось зібрати майже 2,3 мільйона доларів . Збір родина почала, коли дівчинці було 2 місяці. Суму вдалось зібрати завдяки благодійнику, який перерахував значну суму.

Також велика пожертва коштів врятувала життя Дмитру Свічинському з Одеси. Він отримав укол у дитячій лікарні міста Сан-Антоніо (США) та пройшов двомісячний курс реабілітації. Кампанія зі збору коштів тривала кілька місяців.

Справжнє диво відбулось з маленьким Арсеном Борисом з містечка Скалат на Тернопільщині . Хлопчик виграв у лотерею препарат Zolgensma . Хвороба в Арсена почала прогресувати після рочку. Тоді батьки кинулися збирати кошти, але водночас зареєструвалися для участі в лотереї, під час якої щомісяця розподіляють такі препарати. Доля посміхнулась. За словами матері Арсена, упродовж чотирьох місяців родина змогла зібрати понад 33 мільйони гривень. Всі гроші віддали дітям з такою ж хворобою. Зокрема це врятувало дворічного Єгора Кудрявського з Броварів . Збір коштів на придбання найдорожчих у світі ліків тривав протягом 11 місяців. Коли часу, аби оплатити рахунок в клініці майже не залишалось, батьки Арсена перерахували хлопчику17 мільйонів гривень.

РЕКВІЗИТИ ДЛЯ ДОПОМОГИ ВІКТОРІЇ

PayPal: [email protected]

Приватбанк

4731 2196 1475 0994 Полюга Назар (тато)

Ощадбанк

5167 8032 2632 0880 Коцовська Мар’яна (мама)

Monobank:

5375411404612058

UAH

Отримувач

БЛАГОДІЙНИЙ ФОНД ВІКТОРІЯ СМА

Код отримувача: 44233657

UA413052990000026007031019925

Назва банку: АТ КБ "ПРИВАТБАНК"

PayPal: [email protected]

USD Міжнародні перекази через GoFundMe

https://gofund.me/be58ad6d

EUR Міжнародні перекази через GoFundMe

https://gofund.me/bc0176d9

PLN https://www.siepomaga.pl/viktoria-sma

USD IBAN UA973052990000026201899325378

SWIFT CODE/BIC: PBANUA2X

POLIUHA Назар Полюга

EUR IBAN: UA553052990000026207899325639

SWIFT CODE/BIC: PBANUA2X

POLIUHA NAZAR

Для жителів Росії Сбербанк

5469400043623631

Привязан к номеру телефона

8 (925) 713-94-39

Полевик Зоряна Васильевна

Приватбанк

5168745030725292 Коцовська Мар’яна (мама)

Приватбанк

5168 7427 1698 7346 Полюга Назар (тато)

Litecoin

Itc1qq3q6rjmwn6yddwff3u3d646cnvnduhm8s42c0y

Ethereum

Ox6Fd8E219Fb259106e3639F3B74dc5C1D047dbF5b

Bitcoin

bc1qfsu92g05lks4v48tfrl4jlkfv8772ll2lvfqzu

Також родина створила у Facebook сторінку допомоги для порятунку маленької Вікторії, там можна ознайомитися з благодійними акціями та дізнатися про стан збору коштів.

Анастасія БЕДРІЙ